Evaluación de aptámeros con afinidad por receptores de barrera hematoencefálica conjugados a la enzima Alfa-N-acetilglucosaminidasa

La mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS III), también llamada síndrome de Sanfilippo tipo B, es un desorden de depósito lisosomal que causa una degeneración sistémica, afectando en gran medida el sistema nervioso central (SNC). La deficiencia enzimática en esta enfermedad es causada por mutaciones en...