Evaluación in vitro del sistema de edición genómica CRISPR/nCas9 en fibroblastos de pacientes con mucopolisacaridosis IIIB como posible estrategia de tratamiento

La mucopolisacaridosis IIIB (MPS IIIB) es una enfermedad de depósito lisosomal (EDL) que se caracteriza por la deficiencia de la enzima α–N-acetilglucosaminidasa causada por mutaciones en el gen NAGLU. La deficiencia de esta enzima lisosomal genera la acumulación de glicosaminoglicanos (GAGs), espec...

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Autores:

Lemaitre Gómez, Paloma

Tipo de recurso:

Trabajo de grado de pregrado

Fecha de publicación:

2022

Institución:

Pontificia Universidad Javeriana

Repositorio:

Repositorio Universidad Javeriana

Idioma:

spa

OAI Identifier:

oai:repository.javeriana.edu.co:10554/60402

Acceso en línea:

http://hdl.handle.net/10554/60402

Palabra clave:

Mucopolisacaridosis IIIB
CRISPR/nCas9
Terapia génica
Edición genómica
CRISPR/Cas9
Mucopolysaccharidosis IIIB
CRISPR/nCas9
Gene therapy
Genome editing
CRISPR/Cas9
Microbiología industrial - Tesis y disertaciones académicas
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Mucopolisacaridosis
Genómica

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