Aplicación de terapia génica para el tratamiento de la fibrosis quística por medio del uso de vectores virales, híbridos y no virales (2022)
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad huérfana incurable causada por la mutación del gen CFTR, cuyo tratamiento está enfocado en el manejo de la sintomatología y la reducción de las complicaciones. En este contexto, la terapia génica surge como una alternativa eficaz para tratar la enfermedad desde su causa raíz y evitar el progreso del daño tisular por medio del uso de vectores virales, no virales e híbridos; a partir de los cuales se han desarrollado estudios preclínicos y clínicos de fase I y II que han arrojado resultados significativos en términos de la transfección de células pulmonares y la transducción genética de la proteína CFTR in vitro e in vivo. No obstante, en Colombia no se cuenta con un documento que relacione la información previamente expuesta, los costos y la tasa de incidencia de la enfermedad, al igual que los mecanismos legales para acceder a éste tipo de terapia. Por ésta razón, es pertinente realizar una revisión bibliográfica que recopile la información anteriormente descrita en bases de datos como Scopus, Scielo y entidades estatales y de referencia internacional que brindan un panorama general de la FQ. Pudiendo concluir que a la fecha no se cuenta con un vector que garantice la implementación de la terapia génica en el tratamiento de la FQ de manera eficaz debido a las dificultades que se han presentado en la elección del blanco celular más idóneo, en lograr una expresión génica sostenida y baja inmunogenicidad; el diseño de sistemas de vehiculización que sobrepasen las barreras fisioanatómicas y los procesos de manufactura complejos. Pese a esto, vectores como el GL67A/pGM169 han demostrado mejoras estadísticamente cuantificables al lograr una estabilización modesta de la tasa de deterioro de la función pulmonar en pacientes con FQ.