Aplicación de terapia génica para el tratamiento de la fibrosis quística por medio del uso de vectores virales, híbridos y no virales

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad huérfana incurable causada por la mutación del gen CFTR, cuyo tratamiento está enfocado en el manejo de la sintomatología y la reducción de las complicaciones. En este contexto, la terapia génica surge como una alternativa eficaz para tratar la enfermedad desde su causa raíz y evitar el progreso del daño tisular por medio del uso de vectores virales, no virales e híbridos; a partir de los cuales se han desarrollado estudios preclínicos y clínicos de fase I y II que han arrojado resultados significativos en términos de la transfección de células pulmonares y la transducción genética de la proteína CFTR in vitro e in vivo. No obstante, en Colombia no se cuenta con un documento que relacione la información previamente expuesta, los costos y la tasa de incidencia de la enfermedad, al igual que los mecanismos legales para acceder a éste tipo de terapia. Por ésta razón, es pertinente realizar una revisión bibliográfica que recopile la información anteriormente descrita en bases de datos como Scopus, Scielo y entidades estatales y de referencia internacional que brindan un panorama general de la FQ. Pudiendo concluir que a la fecha no se cuenta con un vector que garantice la implementación de la terapia génica en el tratamiento de la FQ de manera eficaz debido a las dificultades que se han presentado en la elección del blanco celular más idóneo, en lograr una expresión génica sostenida y baja inmunogenicidad; el diseño de sistemas de vehiculización que sobrepasen las barreras fisioanatómicas y los procesos de manufactura complejos. Pese a esto, vectores como el GL67A/pGM169 han demostrado mejoras estadísticamente cuantificables al lograr una estabilización modesta de la tasa de deterioro de la función pulmonar en pacientes con FQ.

• Autores: Rodríguez Acosta, Diana Lucía; Fernández Velandia, Wendy Natalia
• Tipo de recurso: Trabajo de grado de pregrado
• Fecha de publicación: 2022
• Institución: Universidad El Bosque
• Repositorio: Repositorio U. El Bosque
• Idioma: spa
• OAI Identifier: oai:repositorio.unbosque.edu.co:20.500.12495/7652
• Acceso en línea: http://hdl.handle.net/20.500.12495/7652; https://repositorio.unbosque.edu.co
• Palabra clave: Fibrosis quística; Terapia génica; Vector; CFTR; 615.19; Cystic fibrosis; Gene therapy; Vector; CFTR
• License: Atribución-NoComercial-CompartirIgual 4.0 Internacional