Evaluación de los niveles de expresión de n-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa y reducción de glicosaminoglicanos sobre fibroblastos msp iv y hek-293 empleando vectores virales
La mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA) o síndrome de Morquio A pertenece al grupo de enfermedades de almacenamiento lisosomal. Esta enfermedad es causada por la deficiencia en la enzima lisosomal N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa (GALNS), la cual degrada el querantán sulfato y condroitin-6-sul...
- Autores:
-
Herreño Pachón, Angélica María
- Tipo de recurso:
- Trabajo de grado de pregrado
- Fecha de publicación:
- 2014
- Institución:
- Pontificia Universidad Javeriana
- Repositorio:
- Repositorio Universidad Javeriana
- Idioma:
- spa
- OAI Identifier:
- oai:repository.javeriana.edu.co:10554/11911
- Acceso en línea:
- http://hdl.handle.net/10554/11911
- Palabra clave:
- Terapia génica
Gene therapy
Enzimas
Biología - Tesis y disertaciones académicas
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- openAccess
- License
- Atribución-NoComercial-SinDerivadas 4.0 Internacional
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La mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA) o síndrome de Morquio A pertenece al grupo de enfermedades de almacenamiento lisosomal. Esta enfermedad es causada por la deficiencia en la enzima lisosomal N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa (GALNS), la cual degrada el querantán sulfato y condroitin-6-sulfato. Los pacientes con MPS IVA presentan características clínicas específicas tales como problemas respiratorios, apnea, enfermedades cardiacas, discapacidad visual, estatura baja, cuello corto, entre otros. Dentro de los posibles tratamientos para MPS IVA se encuentra la terapia génica. Avances recientes han demostrado que el uso de vectores AAV y lentivirales han generado niveles elevados de actividad GALNS. Sin embargo, para continuar con los estudios en terapia génica como un posible tratamiento para MPS IVA, se debe estudiar la correlación que existe entre la actividad de GALNS reportada después de la transducción con los efectos terapéuticos que se pueden presentar. |
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Atribución-NoComercial-SinDerivadas 4.0 Internacionalhttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/info:eu-repo/semantics/openAccessDe acuerdo con la naturaleza del uso concedido, la presente licencia parcial se otorga a título gratuito por el máximo tiempo legal colombiano, con el propósito de que en dicho lapso mi (nuestra) obra sea explotada en las condiciones aquí estipuladas y para los fines indicados, respetando siempre la titularidad de los derechos patrimoniales y morales correspondientes, de acuerdo con los usos honrados, de manera proporcional y justificada a la finalidad perseguida, sin ánimo de lucro ni de comercialización. De manera complementaria, garantizo (garantizamos) en mi (nuestra) calidad de estudiante (s) y por ende autor (es) exclusivo (s), que la Tesis o Trabajo de Grado en cuestión, es producto de mi (nuestra) plena autoría, de mi (nuestro) esfuerzo personal intelectual, como consecuencia de mi (nuestra) creación original particular y, por tanto, soy (somos) el (los) único (s) titular (es) de la misma. Además, aseguro (aseguramos) que no contiene citas, ni transcripciones de otras obras protegidas, por fuera de los límites autorizados por la ley, según los usos honrados, y en proporción a los fines previstos; ni tampoco contempla declaraciones difamatorias contra terceros; respetando el derecho a la imagen, intimidad, buen nombre y demás derechos constitucionales. Adicionalmente, manifiesto (manifestamos) que no se incluyeron expresiones contrarias al orden público ni a las buenas costumbres. En consecuencia, la responsabilidad directa en la elaboración, presentación, investigación y, en general, contenidos de la Tesis o Trabajo de Grado es de mí (nuestro) competencia exclusiva, eximiendo de toda responsabilidad a la Pontifica Universidad Javeriana por tales aspectos. Sin perjuicio de los usos y atribuciones otorgadas en virtud de este documento, continuaré (continuaremos) conservando los correspondientes derechos patrimoniales sin modificación o restricción alguna, puesto que, de acuerdo con la legislación colombiana aplicable, el presente es un acuerdo jurídico que en ningún caso conlleva la enajenación de los derechos patrimoniales derivados del régimen del Derecho de Autor. De conformidad con lo establecido en el artículo 30 de la Ley 23 de 1982 y el artículo 11 de la Decisión Andina 351 de 1993, “Los derechos morales sobre el trabajo son propiedad de los autores”, los cuales son irrenunciables, imprescriptibles, inembargables e inalienables. En consecuencia, la Pontificia Universidad Javeriana está en la obligación de RESPETARLOS Y HACERLOS RESPETAR, para lo cual tomará las medidas correspondientes para garantizar su observancia.http://purl.org/coar/access_right/c_abf2Alméciga Díaz, Carlos JavierHerreño Pachón, Angélica María2015-01-17T22:01:29Z2016-03-29T14:28:18Z2020-04-15T16:14:48Z2015-01-17T22:01:29Z2016-03-29T14:28:18Z2020-04-15T16:14:48Z2014http://hdl.handle.net/10554/11911instname:Pontificia Universidad Javerianareponame:Repositorio Institucional - Pontificia Universidad Javerianarepourl:https://repository.javeriana.edu.coLa mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA) o síndrome de Morquio A pertenece al grupo de enfermedades de almacenamiento lisosomal. Esta enfermedad es causada por la deficiencia en la enzima lisosomal N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa (GALNS), la cual degrada el querantán sulfato y condroitin-6-sulfato. Los pacientes con MPS IVA presentan características clínicas específicas tales como problemas respiratorios, apnea, enfermedades cardiacas, discapacidad visual, estatura baja, cuello corto, entre otros. Dentro de los posibles tratamientos para MPS IVA se encuentra la terapia génica. Avances recientes han demostrado que el uso de vectores AAV y lentivirales han generado niveles elevados de actividad GALNS. Sin embargo, para continuar con los estudios en terapia génica como un posible tratamiento para MPS IVA, se debe estudiar la correlación que existe entre la actividad de GALNS reportada después de la transducción con los efectos terapéuticos que se pueden presentar.Mucopolysaccharidosis tVA (MPS IV A), or Morquio A syndrome belongs to the group of lysosomal storage diseases. This disease is caused by a deficiency in the lysosomal enzyme Nacetylgalactosamine- 6-sulfate sulfatase (GALNS) that degrades keratan sulfate and chondroitin-6-sulfate. the patients with MPS IVA have specific clinical characteristics such as respiratory problems, sleep apne4 heart disease, visual impairment, short stature, short neck, rlmong others. Among the possible treafnents for MPS IVA is gene therapy. Recent advances have shown that the use of AAV vectors and lentiviral has generated high activity levels of GALNS. However, to continue studies in gene therapy as a possible treatment for MpS IVA, it should study the correlation between the activity of GALNS reported after transduction with therapeutic effects that may present.Biólogo (a)PregradoPDFapplication/pdfspaPontificia Universidad JaverianaBiologíaFacultad de CienciasTerapia génicaGene therapyEnzimasBiología - Tesis y disertaciones académicasEvaluación de los niveles de expresión de n-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa y reducción de glicosaminoglicanos sobre fibroblastos msp iv y hek-293 empleando vectores viralesTesis/Trabajo de grado - Monografía - Pregradohttp://purl.org/coar/resource_type/c_7a1finfo:eu-repo/semantics/bachelorThesisORIGINALHerrenoPachonAngelicaMaria2014.pdfapplication/pdf1169108http://repository.javeriana.edu.co/bitstream/10554/11911/1/HerrenoPachonAngelicaMaria2014.pdfde1727c6b5db7c18aa591c9e72593c8cMD51open accessTHUMBNAILHerrenoPachonAngelicaMaria2014.pdf.jpgIM Thumbnailimage/jpeg2553http://repository.javeriana.edu.co/bitstream/10554/11911/2/HerrenoPachonAngelicaMaria2014.pdf.jpg6fc34ae85905795b8cb6ae13379beeeeMD52open access10554/11911oai:repository.javeriana.edu.co:10554/119112022-05-03 09:57:32.256Repositorio Institucional - Pontificia Universidad Javerianarepositorio@javeriana.edu.co |