Estrategias para vigilancia de medicamentos en enfermedades huérfanas desde las buenas prácticas de farmacovigilancia: revisión de alcance (2022)
Antecedentes: La evaluación de seguridad de los medicamentos para enfermedades huérfanas es retadora para las autoridades sanitarias por los escasos datos de seguridad recolectados en estudios clínicos y en menor medida en fase de comercialización pues no permiten caracterizar todos los riesgos de estos medicamentos, convirtiéndolos en un problema de salud pública. Objetivo: Identificar y mapear el tipo de evidencia disponible y reconocer vacíos de conocimiento en la vigilancia de seguridad de medicamentos utilizados para enfermedades huérfanas o raras, para tener bases que permitan construir un perfil de seguridad más estructurado. Metodología: Revisión de alcance–Scoping review. Se consultaron las bases de datos Medline Ovid, Scopus, Web of Science, las bases de datos de agencias regulatorias de FDA, EMA, ICH y repositorios de tesis de tres universidades en Colombia. Criterios de selección: Se incluyeron artículos, estudios e información de bases de datos regulatorias y técnicas que abordan la vigilancia de seguridad de medicamentos para enfermedades huérfanas. Recolección de información: La información extraída se clasifico en categorías. Resultados: Se incluyeron 9 artículos. Revisiones narrativas (n=7), estudio de cohorte retrospectivo (n=1) y estudios descriptivos (n=1). El principal país en publicar fue Italia (n=4) y Reino unido (n=3). Se utilizaron guías regulatorias de FDA, EMA y ICH. Discusión: Esta revisión tiene limitaciones dada la escasa información disponible especifica que refleja los retos pendientes de las agencias regulatorias y sectores involucrados. Conclusión: Se encontró información fragmentada que puede ayudar a construir un perfil más estructurado. Sin embargo, es necesaria una aplicación más exigente de las buenas prácticas de farmacovigilancia